儿童主要肾衰竭病因的突破性治疗

　　一个国际科学家团队发现了一种潜在的治疗方法，可以治疗世界上导致需要透析的儿童肾衰竭的主要原因。布里斯托大学领导的这项突破今天(10月19日)发表在《地中海》杂志上。

　　儿童肾衰竭最常见的原因是产生毒素的细菌通过肠道进入血液循环，导致一种叫做溶血性尿毒综合征(HUS)的疾病。溶血性尿毒综合征有不同的类型——最常见的是志贺毒素相关溶血性尿毒综合征(STEC-HUS)。肾衰竭是所有年龄段人群肾脏问题的最常见原因之一，它对幼儿的影响尤其严重，通常需要进行肾脏透析，大约每20名儿童中就有1名患有终身肾衰竭或死亡。

　　stc - hus通常发生在肠道感染后，伴有血性腹泻。确切地说，为什么STEC-HUS患者的肾脏如此容易受到损伤，直到现在还不清楚。这项研究由医学研究委员会和英国肾脏研究所资助，由布里斯托尔肾脏研究所的科学家领导，旨在确定这种疾病途径的机制。

　　通过实验室模型，研究小组发现肾脏中有一种叫做足细胞的特殊细胞——它在肾脏功能中起着至关重要的作用——被志贺毒素靶向，然后与局部血管“对话”，导致小血栓形成。这是由于“补体”途径的激活，并可能导致肾功能的最终丧失。

　　至关重要的是，该团队在小鼠模型和人类肾细胞中都证明，通过使用一种名为Eculizumab的药物在疾病过程的早期抑制补体途径，可以成功治疗STEC-HUS。

　　布里斯托尔大学肾脏医学教授、布里斯托尔皇家儿童医院儿科肾病顾问Richard Coward是这项研究的主要作者之一，他说:“作为一名儿童肾脏医生，我们治疗的最困难和最具破坏性的疾病之一是stc - hus，它会导致一些儿童肾衰竭和死亡。”这通常是由一种细菌通过肠道进入血液循环引起血性腹泻引起的。

　　“我们现在已经发现，肾脏中一种叫做足细胞的细胞是志贺毒素的关键靶细胞，如果在疾病早期阻断血液中的补体途径，就可以治疗志贺毒素。”

　　英国肾脏研究所研究和政策执行主任Aisling McMahon博士补充说:“这项研究不仅准确地展示了志贺毒素如何能够靶向肾脏并造成如此毁灭性的损害，而且还发现了一种方法，可以使用一种已经在临床使用的药物来阻止溶血性尿毒综合征的发展。”这是另一个很好的例子，证明了研究在为患者确定新的治疗方案方面的重要性，我们期待着这个项目的下一步。”

　　研究小组已经证明，早期使用Eculizumab可以预防志贺毒素驱动的肾衰竭，并且该药物具有治疗这种毁灭性疾病的潜力，这种疾病可能导致一些儿童终身透析和死亡。

　　研究人员的下一步将是了解需要多快地给予Eculizumab，并在患有STEC-HUS的儿童中进行更多的早期试验。

　　国际研究小组包括来自布里斯托尔大学布里斯托尔肾研究所的研究人员;英国布里斯托尔皇家病童医院;加拿大多伦多病童医院;英国牛津郡哈维尔MRC玛丽里昂中心;英国曼彻斯特大学;英国卡迪夫大学医学院和美国亚利桑那州Arkana实验室。

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　　Bowen等人在Med上发表的“志贺毒素通过内皮补体激活靶向导致溶血性尿毒综合征的足细胞”[开放获取]